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质粒
质粒是一类用途广泛的结构体，可用于通过调控基因表达来治疗甚至治愈癌症和罕见遗传病等疾病。质粒可以作为多种治疗方式的工具，其功效比 mRNA 更为长久。
输送至细胞后，质粒可以产生：
• 可进入 RNAi 途径以下调基因表达的小分子 RNA
• 治疗性蛋白质和多肽
• 基因编辑成分，如向导 RNA、Cas9、转座子和其它核酸酶
荧光图像：iPSC 衍生神经祖细胞经采用NanoAssemblr® 技术制备的质粒脂质纳米颗粒处理 78 小时后表达了 GFP。
克服质粒输送带来的挑战
纳米药物目前被用于克服输送质粒带来的挑战，例如：
• 细胞内输送
• 防止被核酸酶分解
• 病毒包装既费力又耗时
• 病毒载体存在安全问题
• 病毒载体携带的质粒长度受到限制
纳米颗粒制剂是病毒输送的理想替代方案，而且借助NanoAssemblr® 技术，这些制剂随时可在数秒内制备出来。
目前研究用于包装和输送质粒的几种纳米颗粒制剂包括：
脂质体
聚合物纳米颗粒和胶束
LNP
上述制剂之中，核酸脂质纳米颗粒在临床上最为先进。首款列入待审批名单的 RNAi 药物 (Patisiran) 使用脂质纳米颗粒来输送 siRNA。
但是，制备装载 siRNA 的纳米颗粒时会遇到一些挑战，而 NanoAssemblr® 技术 可以解决这些挑战：
| 传统方法面临的挑战 | NanoAssemblr® 技术的优势 | |
| 对颗粒粒径大小控制有限 |  | 能够通过改变工艺参数，微调颗粒粒径大小 |
| 不同批次间存在显著差异 | | 可制备具有高度可重复性的质粒脂质纳米颗粒 |
| 包封率低导致材料损失严重 | | 生成的质粒脂质纳米颗粒具有较高的包封率和转染效力 |
| 劳动密集型制备工艺难以扩大规模 | | 能够快速制备用于筛选和优化的制剂，可直接扩大制备规模以实现临床应用 |
案例研究
快速筛选用于在衍生自诱导多能干细胞的人类神经祖细胞中传输质粒的制剂。
在 NanoAssemblr® Spark 上快速制备了多种脂质纳米颗粒制剂，并对一种编码报告基因在人类
iPSC 衍生神经祖细胞中的表达进行了筛选。通过神经突触长度测定细胞健康程度（上图），通过 GFP 荧光测定报告基因表达（下图），使用自动孔板成像仪以 6 小时为间隔进行测定。以性能为依据，选择 3 号和 4 号制剂而非 1 号和 2 号，用于进一步研发。
下载完整海报
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快速制备少量质粒脂质纳米颗粒制剂
质粒资源
Publication - Abstract
April 02, 2020
Journal of Controlled Release
Poster
July 01, 2018
Publication - Abstract
August 19, 2021
Publication - Abstract
March 12, 2021
Pharmaceutics
Publication - Abstract
November 15, 2020
pharmaceutics
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