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取得联系与病毒 DNA 输送相比,用 mRNA 操纵基因表达具有几项重要优势。
• 免疫反应风险更低
• 避免了永久整合到宿主基因组中的风险
• 瞬时表达
这些优势使 mRNA 成为了用于在体外和体内表达以下物质的理想解决方案:
• 治疗性蛋白质和多肽
• 疫苗抗原
• 基因编辑成分,如 Cas9、转座子和其它核酸酶
然而,mRNA 需要借助输送载体来防止被核酸酶分解并促进细胞摄取和释放到细胞质中的过程。脂质纳米颗粒 (LNP) 是 mRNA 的主要非病毒输送系统,可有效解决 mRNA 输送面临的几项挑战:
• 防止被核酸酶分解
• 输送并释放到细胞质中
• 病毒包装既费力又耗时
• 病毒载体存在安全问题
• 病毒载体携带的核酸长度受到限制
纳米颗粒制剂是病毒输送的理想替代方案,而且借助 NanoAssemblr® 技术,这些制剂随时可在数秒内制备出来。
传统方法面临的挑战 | NanoAssemblr® 技术的优势 | |
对颗粒粒径大小控制有限 | 可通过改变制剂参数,微调颗粒粒径大小 | |
不同批次间存在显著差异 | 层流条件使 mRNA 脂质纳米颗粒具有高度可重复性 | |
包封率低导致材料损失严重 | 可实现较高的 mRNA 包封率和效力 | |
劳动密集型制备工艺难以扩大规模 | 可快速制备用于筛选和优化的制剂,可直接扩大制备规模以实现临床应用 |
Application Note
March 15, 2022
Publication - Abstract
July 01, 2020
Journal of Controlled Release
Publication - Abstract
May 08, 2020
Vaccines
Publication - Abstract
May 31, 2019
Vaccine
Publication - Summary
May 17, 2019
Science Immunology
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